As terapias gênicas e celulares estão transformando a medicina e abrindo novas possibilidades para pacientes com doenças raras. Mas o debate da Mesa  mostrou que a inovação científica, por si só, não garante o acesso.

Representantes da Anvisa, CMED, NICE, Tribunal de Contas da União, academia, indústria farmacêutica e especialistas em políticas públicas discutiram como equilibrar inovação, sustentabilidade e acesso em um cenário marcado por incertezas, custos elevados e sistemas de saúde pressionados. A conclusão foi clara: o desafio não é apenas aprovar novas tecnologias, mas criar condições para que sejam implementadas, monitoradas e disponibilizadas aos pacientes de forma sustentável.

A inovação chegou antes da capacidade dos sistemas de saúde

As terapias avançadas desafiam os modelos tradicionais de regulação, precificação e incorporação. Muitas chegam ao mercado com estudos clínicos menores, acompanhamento mais curto e níveis maiores de incerteza. O desafio regulatório passa a ser equilibrar segurança e eficácia com a necessidade de evitar atrasos que impeçam o acesso dos pacientes.

O principal desafio é lidar com  
a incerteza

A palavra “incerteza” apareceu diversas vezes ao longo da mesa. Anvisa, NICE e CMED destacaram que as decisões relacionadas às doenças raras frequentemente precisam ser tomadas com evidências ainda em construção. Nesse contexto, termos de compromisso, monitoramento pós-registro, acordos de acesso gerenciado e compartilhamento de risco ganham relevância para equilibrar acesso, segurança e sustentabilidade.

Dados de mundo real serão cada vez mais importantes

Um dos consensos mais fortes da discussão foi a necessidade de ampliar o uso de dados gerados na prática clínica. Essas informações podem complementar os estudos clínicos e ajudar reguladores, gestores e pagadores a acompanhar resultados, reduzir incertezas e tomar decisões mais rápidas.

O Brasil precisa transformar pesquisa em tratamento

A professora Mayana Zatz destacou que o país possui pesquisadores de excelência, centros qualificados e capacidade científica para desenvolver terapias inovadoras. Entretanto burocracia, dificuldades de importação de insumos e limitações de financiamento ainda dificultam a transformação da pesquisa acadêmica em tratamentos disponíveis para a população.

O maior gargalo não é a incorporação. É a implementação

Dados apresentados pelo Tribunal de Contas da União mostraram que muitas tecnologias incorporadas ao SUS não chegam aos pacientes dentro dos prazos previstos. O problema envolve financiamento, pactuação entre entes federativos, infraestrutura, monitoramento e organização da rede assistencial.

A informação precisa deixar de ser um gargalo

A integração de dados, o uso de inteligência artificial e o fortalecimento dos sistemas de monitoramento foram apontados como elementos essenciais para apoiar decisões mais rápidas e eficientes.