Prioridades que orientarão a atuação da Casa Hunter a partir dos consensos construídos no Cenário das Doenças Raras 2026
Os consensos apresentados na página anterior representam uma agenda ampla, construída coletivamente a partir dos cinco Cenários Regionais e aprofundada nas discussões do encontro nacional. Mantê-la viva significa fazer com que essas prioridades continuem orientando o debate, produzindo conhecimento, mobilizando diferentes atores e impulsionando avanços concretos nas políticas públicas e na organização do cuidado às pessoas com doenças raras.
Essa agenda depende da atuação conjunta de governos, profissionais de saúde, academia, pacientes, associações e setor privado. Nenhuma instituição conseguirá avançar sozinha em todas essas frentes. Por isso a Casa Hunter concentrará seus esforços institucionais em algumas agendas estruturantes, nas quais acredita poder contribuir de forma mais efetiva para acelerar mudanças com impacto duradouro na vida das pessoas com doenças raras e de suas famílias.
1. Consolidar os Cenários Regionais como um processo permanente de construção da agenda nacional
Dar continuidade aos cinco Cenários Regionais como etapa preparatória do encontro nacional, fortalecendo um ciclo permanente de escuta dos territórios, identificação de prioridades, acompanhamento de resultados e atualização da agenda das doenças raras.
2. Adequar a avaliação e a incorporação de tecnologias às especificidades das doenças raras
Atuar para que os processos de avaliação e incorporação considerem as particularidades das doenças raras, como populações pequenas, evidências mais limitadas e incertezas inerentes à geração de dados, além do impacto da ausência de tratamento. Ampliar a discussão sobre o uso de dados de vida real, modelos de compartilhamento de risco e outros mecanismos que permitam conciliar rigor na avaliação, sustentabilidade e acesso dos pacientes à inovação.
3. Expandir modelos de cuidado multidisciplinar e capacitar redes locais
Disseminar a experiência desenvolvida pelo Day Hunter e pela Casa dos Raros, apoiando secretarias de saúde e instituições interessadas na implantação de modelos de atendimento multidisciplinar adaptados às diferentes realidades locais. A iniciativa busca capacitar equipes, organizar fluxos de cuidado, encurtar a jornada do paciente e ampliar o acesso a uma assistência especializada e integrada, contribuindo para reduzir desigualdades regionais.
4. Fortalecer uma inteligência nacional em doenças raras
Promover a produção, integração e utilização de dados, indicadores e evidências capazes de orientar políticas públicas, planejamento da rede assistencial, monitoramento de resultados e avaliação do impacto das ações implementadas.
5. Produzir evidências sobre o impacto do diagnóstico precoce e do cuidado multidisciplinar
Estimular e apoiar estudos que demonstrem os benefícios clínicos, sociais e econômicos do diagnóstico precoce, da triagem neonatal ampliada, dos centros de referência e do cuidado multiprofissional, fortalecendo a tomada de decisão baseada em evidências.
6. Transformar políticas públicas em resultados concretos
Acompanhar a implementação das políticas e marcos regulatórios já existentes, identificar gargalos e contribuir para reduzir a distância entre os avanços normativos e a realidade vivida pelas pessoas com doenças raras.
7. Fortalecer a participação dos pacientes e o diálogo entre os diferentes atores do ecossistema
Promover a participação qualificada de pacientes, familiares e associações, ampliando a articulação entre sociedade civil, gestores públicos, profissionais de saúde, pesquisadores, academia, órgãos reguladores e setor privado para construir soluções compartilhadas.
Os Cenários Regionais passam a integrar um processo contínuo de escuta, construção de consensos, definição de prioridades, produção de evidências, monitoramento e atualização permanente da agenda das doenças raras.
O Cenário das Doenças Raras reafirma seu compromisso de ser mais do que um espaço de debate. A cada edição, os consensos construídos coletivamente servirão de referência para acompanhar avanços, identificar novos desafios e atualizar prioridades. Mais do que registrar discussões, o objetivo é contribuir para que conhecimento, diálogo e colaboração se transformem em políticas públicas mais efetivas, inovação com acesso e melhores condições de vida para as pessoas com doenças raras e suas famílias.
Publicação jornalística e analítica dedicada a mapear, diagnosticar e mobilizar o ecossistema brasileiro de doenças raras.
Av. Ibirapuera, 2033 – Conj. 121 – Moema – São Paulo/SP
CEP: 04029-901 (11) 99435-1299
casahunter@casahunter.org.br